Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Terapi gen diluluskan buat kali pertama untuk merawat penyakit
Ulasan terakhir: 01.07.2025
Satu peristiwa penting dalam sejarah perubatan Eropah akan berlaku: kelulusan pertama untuk penggunaan praktikal terapi gen untuk merawat penyakit keturunan.
Agensi Ubat Eropah telah mengesyorkan rawatan untuk gangguan genetik yang jarang berlaku yang menyebabkan pesakit tidak dapat mencerna lemak.
Berdasarkan cadangan ini, Suruhanjaya Eropah mesti membuat keputusan muktamad mengenai kebolehterimaan kaedah rawatan ini.
Prinsip terapi gen adalah mudah: jika kecacatan ditemui pada beberapa bahagian kod genetik seseorang, ia digantikan dengan bahan genetik buatan makmal dengan sifat yang dikehendaki.
Walau bagaimanapun, pada hakikatnya, perkara-perkara tidak begitu mudah. Semasa ujian klinikal di AS, remaja Jesse Gelsinger meninggal dunia, dan pesakit lain jatuh sakit dengan leukemia.
Pada masa ini, kaedah terapi gen tidak digunakan di Eropah atau Amerika Syarikat.
Ubat gen pertama
Jawatankuasa Produk Perubatan Suruhanjaya Perubatan Eropah telah menyemak penggunaan produk perubatan Glybera untuk rawatan penyakit Buerger-Grutz, kekurangan lipoprotein lipase yang diwarisi.
Sindrom ini menjejaskan satu dalam sejuta orang. Pesakit mempunyai struktur gen yang rosak yang bertanggungjawab untuk memecahkan lemak dalam saluran penghadaman.
Ini membawa kepada pengumpulan lemak dalam darah, sakit pangkal paha dan pankreatitis akut.
Sehingga kini, satu-satunya cara untuk meringankan keadaan pesakit sedemikian adalah diet ketat tanpa lemak.
Rawatan baharu itu menggunakan virus yang menjangkiti tisu otot dan memperkenalkan salinan gen yang utuh ke dalam badan.
Ia disyorkan untuk pesakit yang mengalami keradangan akut pankreas, pankreatitis, dan yang tidak bertindak balas terhadap diet.
Penggantian gen yang rosak
Pengeluar ubat baharu itu, syarikat farmaseutikal UniQure, berkata keputusan itu merupakan peristiwa penting bagi pesakit dan perubatan secara keseluruhan.
Ketua Pegawai Eksekutif syarikat itu, Jorn Aldag, berkata: "Pesakit dengan kekurangan lipoprotein lipase takut untuk makan makanan biasa kerana ia boleh menyebabkan keradangan akut dan sangat menyakitkan pada pankreas, yang sering berakhir dengan kemasukan ke hospital."
"Kini - buat pertama kali dalam sejarah - kaedah rawatan telah dicipta yang bukan sahaja mengurangkan risiko keradangan, tetapi juga memberi kesan baik jangka panjang kepada keadaan pesakit," tambahnya.
China telah menjadi negara pertama di dunia yang secara rasmi meluluskan penggunaan kaedah terapi gen.
[