Kromosom tiruan boleh membantu menguruskan penyakit yang diwarisi

Menurut perkhidmatan akhbar Institut Sel Stem, saintis dari Pusat Pembinaan Kromosom, yang terletak di Universiti Tottori di Jepun, telah berjaya mendapatkan kromosom manusia tiruan yang boleh digunakan untuk terapi gen atau sel untuk menyingkirkan penyakit keturunan.

Profesor Mitsuo Oshimura, yang memegang jawatan Pengarah Pusat, telah menjalankan penyelidikan yang serius selama bertahun-tahun dalam bidang merawat penyakit yang bersifat keturunan dengan memperkenalkan kromosom tiruan yang dipanggil sel stem pluripotent teraruh, yang terbentuk daripada sel somatik yang dibangunkan dengan menggunakan kaedah menyatakan satu set empat gen (faktor transkripsi).

Penyelidik membuat kesimpulan bahawa kaedah yang dicadangkannya memungkinkan untuk merawat penyakit seperti distrofi otot Duchenne, penyakit berbahaya sistem neuromuskular di mana perubahan berlaku pada gentian otot. Penyebab penyakit ini dianggap sebagai mutasi gen yang berkaitan dengan proses sintesis protein khas - dystrophin. Dan gejala-gejala itu sudah ketara pada tahun-tahun pertama kehidupan dan menimbulkan ancaman serius kepada kesihatan.

Profesor Oshimura menjalankan eksperimennya ke atas tikus kerana kaedah mendapatkan bukti fakta tentang keberkesanan kaedah rawatan, farmaseutikal dan peralatan perubatan tertentu ini paling sesuai untuk penyelidikan berkualiti tinggi dan tidak memerlukan peralatan tambahan, seperti unit pelupusan sisa perubatan, pelbagai peralatan diagnostik dan cara memantau keadaan pesakit.

Eksperimen mengesahkan bahawa terapi gen berdasarkan penggunaan kromosom tiruan secara aktif menggalakkan normalisasi tisu otot pada tikus. Idea di sebalik kaedah baharu itu adalah untuk membina kromosom yang mesti membawa serpihan DNA yang dikehendaki dalam bentuk "diperbetulkan" - tanpa mutasi. Kromosom kemudiannya diletakkan dalam sel stem yang disediakan, yang bertindak sebagai kenderaan untuk gen "betul". Kemudian, dalam proses penanaman, sel-sel baru diperolehi yang boleh dipindahkan ke dalam organ atau tisu yang rosak oleh penyakit.

Pakar percaya bahawa teknologi baharu itu mempunyai masa depan yang hebat, kerana ia boleh digunakan untuk memperkenalkan sebahagian besar DNA ke dalam sel tanpa rasa takut terhadap integriti genom sedia ada. Kelebihan kromosom ciptaan buatan berbanding sistem virus atau vektor lain ialah kapasiti genetiknya yang besar, kestabilan pada tahap mitosis, ketiadaan ancaman kepada genom perumah, dan keupayaan untuk mengeluarkan kromosom yang diubah suai daripada sel.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]